Resultaten Orkambi-studie Amsterdam UMC

Onderzoek

Studieresultaten Orkambi-studie Amsterdam UMC

In Amsterdam UMC hebben onderzoekers van de afdeling longziekten een studie uitgevoerd naar de effecten van het medicijn Orkambi op het microbioom in de longen van patienten met taaislijmziekte (cystische fibrose; CF). Het microbioom is een verzamelnaam voor alle micro-organismen (zoals bacterien, gisten en schimmels).

Twintig volwassen CF patienten met een dubbele dF508-mutatie hebben deelgenomen aan deze studie. Er werden veel metingen uitgevoerd voor, en elke 3 maanden tot aan een jaar na starten met Orkambi. Bij deze meetpunten werd, zoals altijd, gekeken naar de functie van longen en werden bacteriën uit slijm uit de longen gekweekt. Daarnaast werd het microbioom van de long, mond en neus onderzocht en het metaboloom (een opgetelde van de stofwisselingsproducten van de patiënten en zijn/haar microbioom) nauwkeurig bekeken. Deze stofwisselingsproducten werden ook door middel van analyse van de uitademingslucht onderzocht.

De resultaten van deze studie laten zien dat, in het microbioom van de longen van CF patienten, de bacterie Pseudomonas aeruginosa, een bacterië die vaak schade geeft aan de longen van patiënten met CF, het meest aanwezig was. De aanwezigheid hiervan daalde 6 maanden na starten met Orkambi, maar leek weer terug te keren op het voorgaande niveau na 9-12 maanden. Deze veranderingen leken samen te hangen met veranderingen in de stofwisseling van de Pseudomonas-bacterie.  Daarnaast bleken de stofwisselingsproducten in uitgeademde lucht al snel te veranderen na start van Orkambi, en deze verandering bleef tot en met 1 jaar aanwezig.
Concluderend zagen de onderzoekers dat na het starten met Orkambi, een matige verandering in het microbioom van CF patiënten waarneembaar was, waarbij de tijdelijke afname van de aanwezigheid van de Pseudomonas- bacterie het meest opviel .

De resultaten van deze studie zijn een belangrijk startpunt voor het beter begrijpen van de werking van Orkambi en de volgende generaties gerichte therapieën voor patiënten met CF, zoals Symkevi en Kaftrio. De onderzoekers in het Amsterdam UMC hebben dit onderzoek daarom voortgezet bij patiënten die behandeld worden met deze nieuwere therapieën. De resultaten van deze studie worden op korte termijn gepubliceerd in het wetenschappelijke tijdschrift ERJ Open Research en wordt momenteel voortgezet nu er nieuwe medicijnen beschikbaar komen voor patiënten met CF.

De onderzoekers willen graag alle deelnemers aan deze studie bedanken voor hun deelname!